基因組編輯，尤其是CRISPR/Cas9基因組編輯系統被Science評為2015年度十大科學突破，在全球范圍內引起了極大關注。該技術的迅猛發展為改善人類健康提供了更加有效的新策略。但是，基因編輯技術的進步也伴隨著潛在的問題，如在治愈疾病甚至預防自身及后代疾病的同時如何減少與健康需求無關的基因或性狀的改變。基因編輯技術已應用于人體細胞編輯研究，其生物醫學突破與技術及倫理風險并存。生物醫學和倫理方面的深入研究和風險監管旨在促進基因編輯技術，認真審查該技術引發的科學、倫理和社會問題，并評估有關部門在確保其健康有序發展及應用方面的監管能力。
目錄
摘要 1
基因組編輯的應用和政策問題概述 1
人類基因組編輯的應用 3
人類基因組編輯監管原則 7
建議 8
1 引言 10
研究背景 12
背景 14
研究方法 18
報告結構 18
2 人類基因組編輯的監督體系和總體監管原則 20
人類基因組編輯監管原則 20
美國對基因療法的監管 23
其他國家的監管機制 39
結論和建議 39
3 利用基因組編輯進行基礎研究 42
基因組編輯基本工具 42
基因組編輯技術的快速發展 47
基礎實驗室研究可增進人類對人體細胞和組織的認識 48
基礎實驗室研究可增進人類對哺乳動物生殖和發育過程的認識 49
基礎研究中的倫理和監管問題 56
結論和建議 57
4 體細胞基因組編輯 58
背景 58
基因組編輯相對于傳統基因療法和早期方法的優勢 60
用于核酸酶基因組編輯的同源和非同源修復方法 63
體細胞基因組編輯在人類領域的應用潛力 63
與基因組編輯策略的設計和應用相關的科學和技術因素 65
體細胞基因組編輯帶來的倫理和監管問題 72
結論和建議 76
5 可遺傳的基因組編輯 78
潛在的應用方法和替代方案 79
科學和技術問題 81
編輯生殖細胞以校正致病特征的倫理道德與監管問題 84
監管法規 92
結論和建議 95
6 增效 98
人類基因變異與“正常”和“自然”的定義 98
了解公眾對增效手段的態度 100
劃定界線：治療與增效 103
生殖細胞（可遺傳）基因組編輯和增效 111
結論和建議 116
7 公眾參與 118
公眾參與：廣泛概念 120
美國的做法 122
公眾參與活動的經驗總結 126
展望未來 127
結論和建議 128
8 原則和建議綜述 130
人類基因組編輯治理的總體原則 130
現有美國監督機制用于人類基因組編輯 131
參考文獻 140
附錄A 基因組編輯的基礎科學 163
附錄B 國際研究監管制度 197
附錄C 數據來源和方法 206
附錄D 委員會成員履歷 210
附錄E 術語表 219
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